A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o uso de um medicamento para o tratamento de mastocitose sistêmica avançada. No ano passado, a midostaurina foi aprovada como terapia para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT31.

O medicamento recebeu nova indicação como monoterapia para o tratamento de adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM) – formas avançadas da doença.

A aprovação é baseada em dois estudos clínicos de fase 2, multicêntricos, abertos e de braço único. O estudo foi o maior estudo prospectivo já realizado com essa doença rara, cujos resultados também foram publicados no The New England Journal of Medicine.

A eficácia da substância, produzida pela Novartis, foi comprovada com taxa de resposta global de 60% e pelo menos um tipo de dano aos órgãos decorrentes da doença teve resolução completa em 45% dos casos. Como consequência, houve aumento significativo da qualidade de vida e da sobrevida global, passando de 19 meses para 41 meses.

Até então, os pacientes com mastocitose sistêmica avançada eram tratados com medicações de suporte somente para controlar os sintomas, como antialérgicos, corticoide e quimioterapia; e obtinham baixa resposta, sem ganho significativo no tempo de vida.

A mastocitose é um grupo de doenças malignas que acometem os mastócitos (células do sangue que podem estar em qualquer órgão) e pode ser classificada como:

• Cutânea, forma mais comum em crianças, que se limita a lesões e confunde-se com alergias de pele;

• Sistêmica, que ocorre quando há o acúmulo de mastócitos anormais em outros tecidos e órgãos do corpo. Nas formas avançadas, tipos mais graves, a doença pode ocasionar fraturas ósseas, osteoporose, diarreia, alterações no sangue, e costuma aparecer em pacientes a partir dos 30 anos.

O aval da Anvisa para o tratamento da doença foi concedido com revisão prioritária, quando o processo ocorre mais rápido do que o convencional, pelo fato de a mastocitose sistêmica avançada ser rara e sem tratamento previamente aprovado no Brasil.