Medicamento que reduz em 45% crises de dor causadas pela doença falciforme é aprovado

Anvisa dá aval ao primeiro tratamento que previne crises da doença genética considerada a mais comum do Brasil

Paciente sorrindo entre familiares em ambiente hospitalar
Crises de dor são a principal razão pela qual pacientes de doença falciforme são hospitalizados - Novartis BrandLab

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um medicamento para reduzir a frequência de crises vaso-oclusivas (CVOs) ou crises de dor em pacientes com doença falciforme, que tenham 16 anos ou mais. Trata-se do primeiro medicamento que atua para evitar a obstrução dos vasos que causam o forte sintoma – bloqueando a P-selectina, proteína de adesão celular que desempenha papel central nas interações multicelulares.

Estudo com duração de 52 semanas comprovou que a substância crizanlizumabe reduziu em 45% a taxa média anual de crises de dor. Foram observadas reduções na frequência dos episódios entre os pacientes, independentemente do genótipo da doença, frequência prévia das crises e/ou uso de hidroxiureia.

"Os pacientes sofrem com crises de dor muitas vezes negligenciadas e, até então, sem solução que amenizasse esse sintoma que limita tanto a vida da pessoa", afirma André Abrahão, diretor-médico da Novartis Oncologia, no Brasil, que fabrica o novo medicamento. “Após décadas esperando novidades no tratamento, os pacientes com doença falciforme agora tem uma opção que os permite retomar sua rotina.”

Considerada a característica clínica da doença, as crises de dor falciforme são desencadeadas, em parte, por interações multicelulares que formam aglomerados de células, que podem bloquear ou reduzir o fluxo sanguíneo de diversos órgãos. Essas crises podem ser frequentes e repentinas e estão associadas a um maior risco de um acidente vascular cerebral (AVC), por exemplo. Além disso, são a principal razão pela qual os pacientes com doença falciforme vão ao pronto-socorro e são hospitalizados.

Sobre a doença falciforme

A doença falciforme é um condição hereditária (que passa dos pais para os filhos) e debilitante que vai além dos glóbulos vermelhos em forma de foice. A doença está associada à inflamação crônica, gerando níveis elevados de proteínas de adesão celular, incluindo a P-selectina, que torna os vasos sanguíneos e certas células sanguíneas mais aderidas e propensas a se aglomerar na corrente sanguínea, causando uma obstrução. Essa condição pode levar a episódios agudos de dor, conhecidos como crises de dor falciforme ou CVOs, além de complicações com risco de vida. As CVOs são a principal causa pela qual os pacientes com doença falciforme procuram atendimento médico em hospitais, levando a aproximadamente 200 mil visitas de emergência nos EUA por ano.

Segundo dados do Ministério da Saúde, existem cerca de 7 milhões de brasileiros portadores do traço falciforme e a frequência anual de 200.000 recém-nascidos com traço falciforme. O número aproximado de brasileiros com a Doença Falciforme é entre 25.000 a 30.000 e são estimados, por ano, cerca de 3.500 novos casos, ou seja, 1 recém-nascido doente para cada 1.000 recém-nascidos.